Дефицит CDKL5

Aug 21, 2023

Размещено: 31 июля 2023 г. | Кэтрин Экфорд (Европейское фармацевтическое обозрение) | Пока без коментариев

Европейская комиссия (ЕК) одобрила первый в ЕС метод лечения судорог, связанных с дефицитом CDKL5, для педиатрических пациентов.

Первое лечение детей и подростков с эпилептическими припадками, связанными с дефицитом циклинзависимой киназы 5 (CDKL5) (CDD), было одобрено в ЕС Европейской комиссией (ЕК).

Европейская комиссия одобрила пероральную суспензию ZTALMY® (ганаксолон) в качестве вспомогательного лечения у пациентов с CDD в возрасте от 2 до 17 лет.

Решение европейского регулирующего органа «представляет собой важную веху», по словам доктора Скотта Браунштейна, председателя и главного исполнительного директора Marinus Pharmaceuticals, компании, которая разработала препарат.

В исследовании фазы III Marigold принял участие 101 пациент. Данные продемонстрировали медианное снижение частоты крупных моторных припадков за 28 дней на 30,7%. Это сравнивается со средним снижением на 6,9 процента у пациентов, получавших плацебо.

По мнению авторов данных, опубликованных в журнале The Lancet Neurology, исследование фазы III является первым контролируемым исследованием CDD, в котором предполагается потенциальная польза лечения ганаксолоном. Было обнаружено, что на этапе III лечение хорошо переносится.

В открытом расширенном исследовании у пациентов, принимавших ZTALMY в течение как минимум одного года, наблюдалось среднее снижение частоты крупных моторных припадков на 49,6%.

Одобрение ZTALMY ЕС последовало за положительным заключением, выданным в мае 2023 года Комитетом по лекарственным препаратам для человеческого применения (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

ЗТАЛМИ (ганаксон)

ЗТАЛМИ (ганаксолон) представляет собой низкомолекулярный нейроактивный стероид для перорального применения, модулятор рецепторов γ-аминомасляной кислоты типа А (ГАМК-А). По данным FDA, ZTALMY представляет собой 3β-метилированный синтетический аналог аллопрегнанолона, производного прогестерона.

Биофармацевтика, Клинические разработки, Клинические испытания, Разработка лекарств, Анализ отрасли, Регулирование и законодательство, Исследования и разработки (НИОКР), Терапия

Комитет по лекарственным препаратам для использования человеком (CHMP), Европейская комиссия (EC), Европейское агентство лекарственных средств (EMA), Marinus Pharmaceuticals

Зталмы (ганаксон)

доктор Скотт Браунштейн

Расстройство дефицита CDKL5